自2010年CAR-T之父CarlJune教授以CAR-T疗法治愈白血病患者以来，这一“活的药物”已彻底改变血液肿瘤治疗格局。随着技术迭代，通用型CAR-T（UCAR-T）与体内CAR-T（In-vivo CAR-T）已从众多探索方向中脱颖而出，成为癌症治疗的核心发展路径。二者凭借差异化优势覆盖多元临床需求，形成“现货攻坚”与“原位改造”的互补生态，而以科济药业、Novartis、BMS和辉瑞等国内外该领域领军企业的技术突破，正推动这两种疗法双轨并行，加速走向应用。

一、通用型CAR-T：现货化突破，攻克可及性瓶颈

通用型CAR-T以健康供者T细胞为原料，经基因编辑改造后制成标准化“现货”产品，其核心优势在于破解了传统自体CAR-T的三大痛点。

时效优势直击急症需求是通用型CAR-T最显著的临床价值。自体CAR-T需2-4周体外制备周期，而复发难治性原发性浆细胞白血病（pPCL）等急症患者往往“等不起”——这类患者常规化疗后生存期不足6个月，疾病进展速度远超细胞制备周期。科济药业的BCMA靶向通用型CAR-T产品CT0596展现出极致时效价值：2例复发难治pPCL患者输注后第四周即达到严格完全缓解（sCR），且无需等待细胞制备，为进展迅猛的患者争取了关键治疗时间。

成本与可及性的革命性提升让先进疗法惠及更多患者。自体CAR-T“一人一批”的定制模式导致单剂价格超百万元，美国仅有20%符合条件的患者能接受治疗，中国这一比例甚至低于2%。通用型CAR-T通过规模化生产，可使成本降低70%，且单批次产品能供多名患者使用，显著提升治疗可及性。科济药业构建的通用型CAR-T平台更是实现“支持再次输注”的技术突破，为患者提供二次挽救机会，进一步提高完全缓解率。

质控标准化保障疗效稳定是其商业化的核心支撑。自体CAR-T疗效受患者自身T细胞质量影响显著，而通用型CAR-T选用18-25岁健康供者的优质细胞，经统一工艺制备，临床数据一致性更高。科济药业CT0596在临床试验中，两例患者的CAR-T细胞扩增峰值均超15万copies/μg gDNA，这一数据达到公开文献最优水平，且骨髓微小残留病（MRD）均检测为阴性，印证了标准化生产的疗效优势。

二、体内CAR-T：原位改造，重构治疗范式

体内CAR-T通过病毒或脂质纳米颗粒（LNP）等载体，将CAR基因直接递送至患者体内T细胞，实现“原位改造”，其颠覆性在于彻底重构了CAR-T的治疗流程。

无细胞制备实现药品化转型是体内CAR-T的技术革命。该疗法剔除了T细胞采集、体外扩增等烦琐环节，载体药物可在工厂标准化量产，从根本上降低成本。更关键的是，其给药方式趋近传统药物——医护人员只需解冻后静脉输注，患者无需住院，且避免了自体CAR-T必需的清淋预处理，彻底规避了相关血液学毒性。2025年多项临床进展验证了其可行性：针对难治性系统性红斑狼疮患者的治疗中，体内CAR-T成功清除外周B细胞且无严重毒副作用，为癌症治疗提供了安全范本。

适用人群的突破性拓展覆盖了传统疗法的盲区。对于T细胞功能衰竭、无法提供合格自体细胞的终末期患者，自体CAR-T束手无策，而体内CAR-T可直接利用患者体内现有T细胞进行改造，无需依赖细胞采集质量。这种“普适性”使其不仅适用于血液肿瘤，更在实体瘤和自身免疫病领域展现潜力——跨国药企巨头半年内掷下超30亿美元布局该赛道，正是看中其重构细胞治疗格局的潜力。

临床操作的极致简化降低了应用门槛。体内CAR-T无需专业细胞制备实验室，基层医疗机构亦可开展治疗，解决了传统CAR-T依赖高端医疗资源的难题。这种“即取即用”的特性，使其在癌症急诊救治和基层医疗普及中具备不可替代的价值。

三、优势互补：构建全场景癌症治疗体系

通用型与体内CAR-T并非替代关系，而是通过场景互补、技术协同，共同构筑起覆盖多元需求的癌症治疗网络。

临床场景的精准分工是二者互补的核心体现。通用型CAR-T凭借强效持久的抗肿瘤活性，成为血液肿瘤急症、复发难治病例的“攻坚武器”——正如科济药业CT0596在pPCL领域的突破，针对进展快、预后差的恶性肿瘤形成有效拦截。体内CAR-T则以“便捷安全”见长，或更适用于老年患者、基础病较多的虚弱人群，以及需要长期维持治疗的慢性病理性肿瘤，二者分别对应“急症抢救”与“慢病管理”的临床需求。

技术短板的相互弥补推动疗法持续升级。通用型CAR-T面临的移植物抗宿主病（GVHD）风险，可通过体内CAR-T的“自体原位改造”特性规避；而体内CAR-T目前存在的基因递送效率问题，又可借助通用型CAR-T成熟的基因编辑技术优化。这种技术协同已显现苗头：科济药业在通用型CAR-T中应用的CRISPR/Cas9双基因敲除技术，未来有望赋能体内CAR-T载体设计，提升靶向递送精度。

商业化路径的协同增效加速产业成熟。通用型CAR-T可先通过血液肿瘤急症市场打开缺口，积累临床数据与商业化经验；体内CAR-T则借助其药品化属性实现规模化普及，二者形成“高端攻坚+大众普及”的市场格局。截至2025年9月，全球已有超20款体内CAR-T管线进入临床阶段，与通用型CAR-T的临床推进形成呼应，共同推动行业发展。

四、科济药业的通用型CAR-T布局：从临床突破到生态构建

作为国内细胞治疗领军企业，科济药业以扎实的临床数据验证了通用型CAR-T的治疗价值，成为该领域技术转化的标杆。

在核心技术突破层面，科济药业解决了通用型CAR-T的关键瓶颈。其自主研发的平台通过优化基因编辑策略，将CT0596的GVHD发生率控制在极低水平，同时共表达细胞因子增强CAR-T细胞持久性，使两例pPCL患者在输注后8周仍维持sCR状态。这种“安全+强效”的技术设计，使其产品在同靶点通用型CAR-T中处于绝对领先地位。

多元化管线覆盖全癌种需求展现战略纵深。除BCMA靶向的CT0596外，科济药业的CD19/CD20双靶通用型CAR-T产品CT1190B在套细胞淋巴瘤治疗中亦取得突破，其中一名患者在第4周的肿瘤评估中获得了完全缓解；另一名患者血象恢复以后，在输注后第11天即达到出院标准，细胞扩增水平接近自体CAR-T。未来随着管线推进，公司将实现从血液肿瘤到实体瘤的全领域覆盖，与体内CAR-T形成病种互补。

临床转化效率凸显商业化潜力。科济药业是行业内少有的持续产出优质临床数据的企业，CT0596预计2025年下半年提交IND申请，2026年进入Ⅰ期临床，技术落地速度领先全球。这种“研发－临床－商业化”的高效转化能力，为通用型CAR-T的普及奠定了基础。

五、结语

通用型与体内CAR-T并非技术路线的竞争，而是癌症治疗体系的必要组成。前者以“现货攻坚”突破急症治疗瓶颈，后者以“原位改造”实现疗法普及，二者在临床场景、技术路径、商业化模式上形成完美互补。科济药业等企业在通用型CAR-T领域的突破，与体内CAR-T的技术演进形成共振，推动CAR-T疗法从“天价特效药”转变为“可及性疗法”。随着更多临床数据的积累与技术的融合创新，这两种疗法将共同构筑起癌症治疗的全新格局，为患者带来更精准、更安全、更可及的治疗选择。