2026年1月，新版《中华人民共和国药品管理法实施条例》正式施行，儿童用药首次被纳入市场独占期保护，最高可享2年。这一政策的落地，意味着长期以来制约儿童药物研发的投入产出困境开始从制度层面得到破解。而在政策红利释放之前，国家药监局药审中心已于2025年5月启动“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划”，围绕儿童人群研究中的关键技术难点提供前置指导。在这场制度性变革中，海和药物成为率先被看见的企业之一。
海和药物自主研发的PI3Kα抑制剂CYH33于2025年入选该计划，成为首批获得支持的重点品种。CYH33瞄准的是PIK3CA突变——这一突变既是多种实体瘤的驱动基因，也是儿童罕见病PIK3CA相关过度生长谱的关键致病机制。PROS已被纳入国家《第二批罕见病目录》，患儿因组织异常增生面临持续进展的临床问题，目前国内尚无针对该适应症获批的PI3Kα抑制剂。海和药物已启动CYH33用于PROS的临床研究，迈出了从机制验证走向临床转化的关键一步。
这一布局的背后，是海和药物长期坚持的差异化研发逻辑。在创新药行业普遍扎堆热门靶点的背景下，该公司将目光投向那些临床需求明确但竞争相对较小的领域。CYH33的适应症探索从罕见病入手，同时向卵巢透明细胞癌、HR阳性乳腺癌等多个实体瘤延展，形成“罕见病先行、常见瘤种跟进”的梯次布局。
同样的差异化策略体现在公司另一款核心产品上。MET抑制剂谷美替尼瞄准非小细胞肺癌中MET外显子14跳跃突变这一亚型，该突变发生率虽较低，却意味着明确的治疗靶点。2023年，谷美替尼在国内获批上市，填补一线治疗空白，次年进入国家医保。2024年6月，该药物在日本获批上市，成为中国本土企业首个在日本自主申报并成功获批的创新药。日本药品监管以严谨著称，这一突破验证了海和药物的临床试验数据质量获得发达市场认可。
目前，海和药物已有三款产品实现商业化，覆盖肿瘤及非肿瘤领域，形成了稳定的现金流反哺后续研发。在知识产权方面，公司拥有140项授权发明专利，核心专利曾获中国专利银奖。公司先后获评国家专精特新“小巨人”企业及高新技术企业，并累计承担9项国家科技重大专项。
当行业喧嚣逐渐沉淀，海和药物用十五年时间证明：一家药企最坚实的护城河，不是追逐风口的速度，而是在每一个未被满足的临床需求面前，选择沉下心来做扎实的研究。从谷美替尼填补国内MET突变肺癌一线治疗空白，到CYH33叩开儿童罕见病与卵巢透明细胞癌的双重门，这家企业的每一步，都在用科学数据回应临床之问。在创新药的赛道上，走得稳，远比走得快更接近终点。
原标题：儿童药新政开启 海和药物创新实力获制度性验证
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