近日，中国生物制药（1177.HK）传来振奋人心的消息，其 1 类创新药 ROCK2 抑制剂 TDI01 混悬液被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物程序（BTD），用于治疗既往经过 1 线不超过 5 线系统治疗的中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。这一消息无疑为相关患者带来了新的希望，也彰显了中国生物制药在创新药物研发领域的雄厚实力。
cGVHD 作为异基因造血干细胞移植（allo - HSCT）后的主要并发症之一，严重威胁着患者的健康。其发生率处于 30 - 70% 的高位，在存活超过 5 年的患者中，cGVHD 的发病率更是超过 50%，超一半的患者需要在 2 年内接受二线治疗。而且，该并发症是导致非复发死亡率（NRM）的常见原因之一。一项回顾性单中心分析研究指出，非典型 cGVHD 的表现是 NRM 的主要原因，其中 37.8% 的 NRM 与 cGVHD 有关。在此背景下，TDI01 混悬液的出现意义非凡。
TDI01 混悬液作为一种创新、口服、高选择性 ROCK2 抑制剂，是国内首个自主研发的 ROCK2 抑制剂。它具有独特的作用机制，一方面能够有效抑制促炎性 Th17 细胞，促进调节性 T 细胞，进而恢复免疫稳态；另一方面，ROCK2 抑制剂直接作用于成纤维细胞的 ROCK2 靶点，阻断成纤维细胞分化成肌成纤维细胞，并诱导已存在的肌成纤维细胞凋亡，实现免疫稳态并逆转纤维化的双重机制。
在第 51 届欧洲血液与骨髓移植学会年会（EBMT 2025）上，北京大学人民医院莫晓冬教授在总统专场环节（GS2 Presidential Symposium）口头报告了 “TDI01 用于中重度慢性移植物抗宿主病治疗的 Ib/II 期研究结果”。结果显示，在经过 1 - 5 线既往治疗的中重度 cGVHD 患者中，TDI01 显示出有前景的有效性和可接受的安全性，这无疑为 cGVHD 的治疗开辟了新的路径。
值得一提的是，此前 TDI01 已在国内获批开展特发性肺纤维化、尘肺病、肝纤维化的临床试验。中国生物制药凭借不断的创新和努力，在医药研发的道路上持续前行，其研发的 TDI01 正逐步展现出巨大的潜力，有望为更多患者带来福音，推动相关疾病治疗领域的发展。随着 TDI01 在临床研究中的不断推进，我们有理由期待中国生物制药将为全球患者带来更多创新的治疗方案。
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